LogicBio社の体内ゲノム編集治療のPh1で想定通りの働きを示す検査値が得られた
- 2021-10-20 - メチルマロニルCoAムターゼ(MMUT)遺伝子変異を特徴とするメチルマロン酸血症(MMA)小児へのLogicBio Therapeutics社のゲノム編集治療
LB-001投与のPh1/2試験で想定通りの体内での働きを示唆する検査結果が得られ、より高用量を2人に投与することとより幼い小児2人に低用量を投与することが許可されました。 (3 段落, 385 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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