三つ子の騒音百まで
 ・ 参考文献にPERSPECTIVEを追加しました。
大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。

変異読み飛ばし薬・PTC124で嚢胞性線維症の電気生理学的異常が改善

  • 2008-08-22 - 世界の嚢胞性線維症(CF)患者のおよそ10%とイスラエルのCF患者の50%超がCFTR(嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子)のmRNAにおけるナンセンス(ノンセンス)変異によってCFを発現します。PTC THERAPEUTICS社が開発しているPTC124は、mRNA翻訳中のリボゾームによる中途終止コドン読み飛ばしを誘導して機能性CFTRの生成を促すようにデザインされた経口薬です。 (3 段落, 338 文字)
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  • 2016-01-10 PTC デュシェンヌ型筋ジストロフィー薬の米国承認申請が完了
  • 2015-11-22 PTC社 蛋白質機能回復薬の嚢胞性線維症Ph3試験患者組み入れ完了
  • 2015-10-19 PTC社 筋ジス薬atalurenの第3相試験目標達成を逃す
  • 2015-10-03 PTC社 Translarnaによる嚢胞性線維症治療を欧州承認申請
  • 2015-04-29 PTC社 癌幹細胞を枯らすBMI1標的薬の第1相試験開始
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