ハンチントン病成人の病因・変異HTTがアンチセンス薬で用量依存的に減少
- 2019-05-23 - 初期ハンチントン病成人にハンチンチン(HTT)mRNA阻害アンチセンス薬
IONIS-HTT Rx (RG6042) を投与して用量依存的な変異ハンチンチン脳脊髄液(CSF)濃度低下が確認されたPh1/2a試験結果が論文になりました。 (2 段落, 228 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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