Ovid アンジェルマン症候群治療薬プラセボ対照Ph2の低用量の有意効果を強調
- 2018-08-07 - 神経細胞伝達に不可欠なユビキチンタンパク質リガーゼE3A(UBE3A)の遺伝子機能損失を主な原因とし、δ選択的GABAA受容体が支える抑制機構(tonic inhibition)の衰えと関連する稀な神経疾患・アンジェルマン症候群(AS)患者をOvid Therapeutics社のδ選択的GABAA受容体刺激経口薬
OV101(gaboxadol)で治療したPh2試験(STARS)の結果、全般改善度(CGI-I)が良くなった患者の割合がプラセボを有意に上回りました(67% vs 39%)。 (3 段落, 457 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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