Novartisの経口薬branaplamはエクソン50aねじ込みで変異ハンチンチンを減らす
- 2022-03-22 - 脊髄性筋萎縮症(SMA)乳児を募ってのPh1/2試験段階のNovartis社開発品として知られるRNAスプライシング調節薬
branaplam(ブラナプラム、NVS-SM1、LMI070)がハンチントン病(HD)病因蛋白質・変異ハンチンチン(mHTT)やハンチンチンを減らすことがHD患者細胞、HDを模すマウス、SMA対象Ph1試験被験者血液検体の検討で示されました。 (3 段落, 591 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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