繋ぎ治療を経た後の造血幹細胞移植で新生児のウォルマン病が治癒
- 2024-02-20 - ウォルマン病は重度のライソゾーム酸性リパーゼ(LAL)欠損症であり、肝臓や腸での病的な脂肪蓄積を引き起こし、治療しないままだと生まれてから1年以内に死に至ります。 (3 段落, 435 文字)
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