三つ子の騒音百まで
 ・ 参考文献にPERSPECTIVEを追加しました。
大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。

血友病薬fitusiranの新たな頼みの綱の低用量投与が目指すべき効果をSanofiが披露

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2021-12-16 | コメント

血栓症の懸念を受けてより低用量・50mg投与に変更されて進行中の第3相試験2つ・Atlas-INHとAtlas-A/Bの今や取り止めとなった高用量投与・80mg月1回皮下注射の出血予防効果をSanofiが米国血液学会(ASH)年次総会で披露しました。

その高用量投与の効果が新たな頼みの綱である低用量投与でも血栓症の懸念なしに維持される必要があります。

低用量投与はまずは2か月に1回の50mg投与で始まり、アンチトロンビン値の推移に応じて調節されます。アンチトロンビン値が低すぎるようなら20mgを2か月に1回、逆に高すぎるようであれば50mgを月1回投与に変更できる仕様となっています。

fitusiranは血液凝固を阻害する蛋白質・アンチトロンビンを減らすRNA干渉薬です。そうすることでトロンビンが十分に作られるようにして止血がいい塩梅に発生するようにして出血を予防することを目指します。

SanofiはfitusiranをAlnylam Pharmaceuticals社から手に入れました。2024年に米国FDAに承認申請される予定です。当初は来年承認申請される予定でした。

Evaluateのニュースによると低用量投与の試験結果発表時期の説明はありません。

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