白質ジストロフィー小児の認知や運動機能の発達がOrchard社の遺伝子治療で継続
- 2022-01-25 - アリルスルファターゼA(ARSA)欠乏で生じるリソソーム蓄積症・異染性白質ジストロフィー(MLD)小児29人の認知機能と動作の発達が患者毎に作られるOrchard Therapeutics社のARSA遺伝子導入造血細胞・
Libmeldy(atidarsagene autotemcel、arsa-cel、OTL-200)治療で概ね維持されました。 (3 段落, 320 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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