Homology Medicines社がフェニルケトン尿症遺伝子治療の有望なPh1/2結果報告
- 2019-12-25 - フェニルケトン尿症(PKU)で変異するPAH酵素遺伝子を備えたHomology Medicines社の肝臓出向AAVHSC15ベクター・
HMI-102が第1/2相試験(pheNIX)低用量群2人と中用量群1人に静注投与され、低用量群でのフェニルアラニン(Phe)血漿濃度低下は認められませんでしたが、中用量群の1人では1週時点で35%、4週時点で48%のPhe濃度低下が記録されました。 (3 段落, 421 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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