第VIII因子活性持続が心配なBioMarin社の血友病A遺伝子治療のPh3結果論文報告
- 2022-03-21 - BioMarin Pharmaceutical社の遺伝子治療
Valrox(valoctocogene roxaparvovec投与後1年に重症の血友病A患者の殆ど(88%)の第VIII因子(FVIII)活性が軽症水準(5 IU/dL以上40 IU/dL未満)か非血友病水準(40 IU/dL以上)に改善し、FVIII濃縮製剤や出血の治療が殆ど不要になった第3相試験(GENEr8-1)結果が論文報告されました。 (3 段落, 714 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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