FDA差し止め中で1人死亡の遺伝子治療試験の有望な結果のみLysogene社が発表
- 2020-12-30 - フランスのLysogene社のサンフィリポ症候群A型(ムコ多糖症IIIA型、MPS IIIA)遺伝子治療
LYS-SAF302の国際Ph2/3試験(NCT03612869)は脳MRI所見の懸念で米国FDAに差し止められており、さらに1人が死亡しているものの既に治療済みの患者のデータ収集は続いており、9人全員の半年と1年時点での病態指標・脳脊髄液(CSF)ヘパラン硫酸(HS)濃度低下が認められています。 (3 段落, 508 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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