Amicus社の遺伝子治療AT-GTX-501がバッテン病小児の歩行や会話の悪化を抑制
- 2020-10-13 - Amicus Therapeutics社の遺伝子治療
AT-GTX-501のPh1/2試験の投与後1年時点と2年時点の観察でCLN6バッテン病小児の歩行や会話の指標・Hamburg Motor & Language Aggregate Score(HML点数)の悪化抑制が認められています。 (2 段落, 269 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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