生後7か月までからのRocheの経口薬Evrysdi使用開始SMA小児の2年間経過は良好
- 2020-09-29 - 生後7か月までにRoche(ロシュ)の脊髄性筋萎縮症(SMA)経口薬
Evrysdi(エブリスジ;risdiplam、リスジプラム)必要量を服用し始めたPh2/3試験参加乳幼児17人のうち3人は残念ながら同剤とは無関係の事態で死亡しましたが、人工呼吸器常用なしでの2年間生存率は88%(15/17人)と推定され、投与2年時点で10人は手助けなしで5秒間座れるようになっていました。 (3 段落, 432 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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