肢帯型筋ジストロフィー遺伝子治療高用量投与の良好な結果をSarepta社が報告
- 2020-06-09 - 肢帯型筋ジストロフィー2E型(LGMD2E;βサルコグリカン欠損症)患者へのSarepta Therapeutics社の遺伝子治療
SRP-9003高用量投与群(Cohort 2)3人の筋繊維の平均72%でβサルコグリカン発現が認められています。 (3 段落, 291 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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