AVROBIO社のファブリー病遺伝子治療の22か月までの観察でAGA活性持続を確認
- 2020-05-14 - AVROBIO社のファブリー病遺伝子治療
AVR-RD-01の第2相試験(FAB-201)最初の被験者の投与後観察が22か月を過ぎ、有毒代謝物lyso-Gb3蓄積を防ぐのに不可欠な酵素αガラクトシダーゼA(AGA)の体内供給が維持されています。 (3 段落, 273 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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