遺伝子編集一本鎖切断酵素を定番の運搬役ウイルスに仕込めるほど小さくできた
- 2022-03-20 - DNAの二本鎖切断ではなく一本鎖切断を請け負う酵素(ニッカーゼ)SpCas9を遺伝子治療運搬役として定番のウイルスに仕込めるほど小さくすることができ、フェニルケトン尿症(PKU)を模すマウスにその小型SpCas9込みの遺伝子編集治療アデノウイルスベクターを投与したところ病因変異が平均11%修復され、フェニルアラニン濃度が肝臓の長引く炎症なく低下しました。 (2 段落, 238 文字)
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