Denali社のハンター症候群薬のPh1/2で神経フィラメント軽鎖の減少が認められず
- 2021-07-27 - イズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子変異で生じる神経変性疾患・ハンター症候群(ムコ多糖症2型;MPS II)小児へのDenali Therapeutics社のIDS補充薬
ETV:IDS(DNL310)のPh1/2試験で脳脊髄液(CSF)のグリコサミノグリカン・ヘパラン硫酸は狙い通り減って正常化しましたが、CSFの神経フィラメント軽鎖(Nf-L)は当てが外れて6か月の治療で上昇しました。 (2 段落, 272 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。