生まれつきの重病・ CPS1欠損症の乳児に体内塩基編集薬k-abe静注が有効
- 2025-05-16 - アデニン塩基編集蛋白質(various adenine base editor)を作るmRNAとガイドRNA(gRNA)をナノ粒子に載せて肝細胞に運ぶ体内での塩基編集薬kayjayguran abengcemeran(k-abe)が生後およそ7〜8か月に2回静注された生まれつきの重病・ カルバモイルリン酸合成酵素1(CPS1)欠損症乳児(KJ)の病状が改善しました。 (3 段落, 364 文字)
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