BCL11A抑制遺伝子治療がβサラセミアや鎌状赤血球症患者に有効
- 2020-12-06 - 赤血球での胎児ヘモグロビン(HbF)発現を封印している転写因子BCL11Aを抑制するCRISPR/Vertex社のCRISPR-Cas9遺伝子編集治療
CTX001やBluebird Bio社製レンチウイルスベクター遺伝子治療BCH-BB694を施した鎌状赤血球症(SCD)やβサラセミア患者のHbFが増えて痛い発作や輸血依存が解消しました。 (3 段落, 448 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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