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Verastem社の2剤詰め合わせ卵巣癌薬Avmapki Fakzynja Co-packを米国承認
 ・ 誤解を訂正しました(漿液性卵巣癌→低異型度漿液性卵巣癌)
武田薬品がどうやらかなり気に入ったMaverick社を約束より1年早く手に入れる
 ・ 誤記を訂正しました〔手持ち開発品の中で最も先を行くTAK-280 (MVC-280)は、、、→手持ち開発品の中で最も先を行くTAK-186(MVC-101)は、、、〕

NovartisのSMA遺伝子治療Zolgensmaの基礎を築いた前臨床研究論文が撤回された

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2022-10-13 | コメント

2019年に米国FDAに承認されたNovartisの脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療Zolgensma (ゾルゲンスマ;onasemnogene abeparvovec) の基礎を築いた今から10年以上前の前臨床研究報告が撤回されました。

論文に記されたマウス生存データが実際と食い違っていることを受けて2010年のNature Biotechnology論文が撤回されました。

論文では遺伝子治療マウス6匹が250日超生存したとされていますが実際は1匹だけだったことが特に問題視されています。

当時オハイオ州立大学に在籍していた責任者Bryan Kaspar氏を含む著者ほぼ全員が撤回に納得していません。編集者が何度か連絡したものの著者の1人Amanda M Haidet氏からは返事がありませんでした。

Kaspar氏はZolgensmaの開発を始めて後にNovartisに買収されたAveXis社の設立者の一員であり、同社で最高科学責任者(CSO)を務めました。

10年以上前の報告の間違いにどうやって気付いたのかをRetraction Watchは筆頭著者Kevin Foust氏やKaspar氏に尋ねましたがなしの礫でどちらからも返事はありません

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