Alnylam社 急性肝性ポルフィリン症治療RNAi薬の有望なPh1結果報告
- 2018-04-15 - 肝臓でのヘム合成経路の酵素を欠乏させる遺伝的欠陥によって生じる急性肝性ポルフィリン症(AHP)患者17人が参加したプラセボ対照第1相試験の結果、神経を害するヘム中間体・アミノレブリン酸(ALA)とポルフォビリノーゲン(PBG)がAlnylam社のRNA干渉(RNAi)薬
givosiran月1回投与で投与開始前に比べて一貫して80%超、年間発作率がプラセボに比べて75%超抑制されました。 (2 段落, 284 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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