Biogen 発症前からの脊髄性筋萎縮症薬Spinraza投与の4年間の結果を披露
- 2019-07-02 - Novartisの投与1回きりの脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療
Zolgensmaに負けられないBiogenの脊髄内反復投与薬 Spinraza(nusinersen)を生後すぐ(生後6週間未満)の発症前から投与し始めたPh2試験(NURTURE)被験者全員(100%)が最大4年近く(45か月)までの追跡で引き続き永続的人工呼吸なしで生存しており、独りで座ることができています。 (3 段落, 319 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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