Sangamo社 βサラセミアのゲノム編集治療の治験開始をFDAが許可
- 2015-02-05 - 2015年2月4日、Sangamo BioSciences社は、βサラセミア患者の造血幹細胞の転写を変えて変異した成体βグロビンではなく機能する胎児ヘモグロビンを作り続けるようにするゲノム編集治療SB-BCLmR-HSPCの治験開始申請がFDAに受理され、第1/2相試験実施が可能になったと発表しました。 (2 段落, 233 文字)
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