Novartisの遺伝子治療Zolgensma発症前投与で脊髄性筋萎縮症小児が順調に発育
- 2021-06-19 - 発症前の生後6週間以内の脊髄性筋萎縮症(SMA)赤ちゃんへのNovartisの遺伝子治療
Zolgensma (ゾルゲンスマ;onasemnogene abeparvovec) 第3相試験(SPR1NT)SMN2遺伝子2コピー群の14人全員が呼吸補助なしで1歳と2か月目(14か月)を迎えることができ、やはり全員が30秒間自力でお座りができ、11人(79%)は自力で立てるようにもなりました。 (4 段落, 481 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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