胎児ヘモグロビンを作る遺伝子編集造血細胞がPh1/2試験で見込み通りに働いた
- 2023-09-02 - γグロビン遺伝子2つ・HBG1とHBG2のプロモーター領域を潰して胎児ヘモグロビンを発現するようにCRISPR-Cas9遺伝子編集で仕込んだ自己造血細胞(開発品名
OTQ923)がPh1/2試験で鎌状赤血球症(SCD)患者3人に投与され、目論見通り赤血球の胎児ヘモグロビンの増加が持続しました。 (2 段落, 401 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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