Freeline社の血友病B遺伝子治療FLT180aで10人中9人のFIX活性が持続
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また、
その最高用量を含む4つの用量(3.84e11、6.4e11、8.32e11、1.28e12 vg/kg)が投与されたB-AMAZE試験結果にもとづいて7.7e11 vg/kgを標準投与量とする別のPh1/2試験B-LIEVEが進行中です。B-LIEVE試験は第3相試験用量の決定を目的としています。
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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