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Freeline社の血友病B遺伝子治療FLT180aで10人中9人のFIX活性が持続

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2022-07-22 | コメント

Freeline Therapeutics社の血友病B遺伝子治療FLT180aのPh1/2試験(B-AMAZE)の中央値27か月間(最短19か月間〜最長42か月間)の追跡で10人中9人の第IX因子(FIX)活性が維持されていました。

FLT180aは肝臓を目指すアデノ随伴ウイルス(AAV)に託したFIX遺伝子の1回きり投与でFIX活性が持続することを目指します。

FLT180aの投与の甲斐なくFIX活性が維持できなかった10人中1人はFIX蛋白質投与の再開を余儀なくされました。

また、FLT180a最高用量1.28e12 vg/kgが投与された患者に深刻な有害事象・動静脈瘻血栓症(arteriovenous fistula thrombosis)が発生しました。

その最高用量を含む4つの用量(3.84e11、6.4e11、8.32e11、1.28e12 vg/kg)が投与されたB-AMAZE試験結果にもとづいて7.7e11 vg/kgを標準投与量とする別のPh1/2試験B-LIEVEが進行中です。B-LIEVE試験は第3相試験用量の決定を目的としています。

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