AstraZenecaの癌治療二重特異性抗体2つが今年Ph3試験に進む〜IL-12薬は脱落
 ・ 誤解を訂正しました(リベゴストミグ→リルベゴストミグ)
プラスチックを食べて増えうる細菌が患者から見つかった
 ・ 変だった表現を訂正しました(CA-UTIとVAPはどちらもプラスチック頼りの装置が使われます。→CA-UTIとVAPはどちらもプラスチック頼りの装置の使用と関連します。)
昔ながらのCAR-T治療失敗リンパ腫患者約半数52%がIL18放出CAR-Tで完全寛解
 ・ 関連ニュースを追加しました。

効果が心配なアンジェルマン症候群薬の提携会社GeneTx社をUltragenyx社が買う

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2022-07-20 | コメント

アンジェルマン症候群薬GTX-102の開発で提携しているGeneTx Biotherapeutics社をUltragenyx Pharmaceutical社がひとまず7500万ドルを払って買います。

アンジェルマン症候群は母親から受け継いだUBE3A遺伝子が働かなくなることで生じる稀な神経疾患です。

GTX-102は父親譲りのUBE3A遺伝子を封じているUBE3Aアンチセンス転写産物UBE3A-ASの発現を阻害することで中枢神経系(CNS)神経での父親譲りのUBE3A発現を促します。

同剤のPh1/2試験の近況が併せて発表され、過去に試験差し止めを招いた下肢脱力の懸念は幸いにもどうやら解消しているようです。

ただし効果の程はおよそ一貫性がなく、投資家は今回の買収を心配しているらしくUltragenyx社の株価は下落しました。

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