Aeglea社のアルギナーゼI欠損症薬の第3相試験で動作の有意改善が認められず
- 2021-12-07 - アミノ酸アルギニンの蓄積を特徴とし、けいれん・発作・発達遅延・知的障害を引き起こす進行性の病気・アルギナーゼI欠損症(ARG1-D)患者へのAeglea BioTherapeutics社のアルギニン分解剤
pegzilarginase(ペグジルアルギナーゼ、AEB1102)の第3相試験(PEACE)で血漿アルギニンの減少は認められたものの歩行・走行・跳躍などの動作の指標GMFM-Eの有意改善は残念ながら認められませんでした。 (3 段落, 312 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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