AVROBIO社のシスチン蓄積症遺伝子治療AVR-RD-04のPh1/2試験成績が有望
- 2022-05-19 - AVROBIO社のシスチン蓄積症遺伝子治療
AVR-RD-04が第1/2相試験(NCT03897361)で施された成人患者5人全員が経口システアミン投与なしで済むようになっており、動作や視覚の指標の安定化や改善傾向が認められています。 (5 段落, 413 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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