MerckのHIV薬islatravirのより低用量のPh3試験が始まる〜Ph2も用量引き下げ
 ・ islatravir月1回投与のHIV予防の開発が中止された旨追記しました。
キメラ抗原受容体T細胞治療で全身性エリテマトーデス患者5人が長く寛解を維持
 ・ 寛解の持続について訂正しました(長ければ17か月もの寛解→長ければ治療後17か月時点での寛解)
非小細胞肺癌へのAmgenのKRAS阻害剤sotorasibのPh3試験で生存改善認められず
 ・ 関連ニュースを追加しました。

メープルシロップ尿症薬の臨床試験開始申請をAcer社が米国FDAに提出

Free!
2022-07-29 | コメント

分岐鎖ケト酸(BCKA)を代謝するBCKA脱水素酵素の欠損で血中の分枝鎖アミノ酸(BCAA)・バリン、ロイシン、イソロイシンやBCKAが増えて生じるメープルシロップ尿症(MSUD)へのAcer Therapeutics社のフェニル酪酸ナトリウム(sodium phenylbutyrate)経口薬ACER-001の臨床試験開始許可申請が米国FDAに提出されました。

これまでの試験でMSUDにフェニル酪酸ナトリウムが効きそうなことが示唆されています。たとえばBaylor College of Medicineの研究者等による試験ではMSUD患者5人中3人のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で減少しました。また、発作を起こしているMSUD患者のロイシンがフェニル酪酸ナトリウム投与で有意に減った試験結果もあります。

ACER-001は尿素サイクル異常症(UCD)の治療としての開発がより進んでおり、その承認申請の2回目が今回のMSUD試験開始申請と時を同じくして米国FDAに受理されています。UCDへのACER-001のFDA審査結果は来年2023年1月15日までに判明します。

この記事のカテゴリ
関連ニュース

該当するデータが見つかりませんでした。

この記事に対するコメントをお寄せ下さい

[この記事に対してコメントするには会員登録が必要です]

下記のフォームより、有料会員または無料メール会員のいずれかに登録してください。

[会員登録がお済みの方はログインしてください]

コメント一覧

この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。

会員様ログイン
メール会員(無料)募集中

メール会員登録(無料)をされますと、BioTodayに登録された記事を毎日メールでお知らせします。また、メール会員登録されますと、毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

メール配信を希望される方は、以下の欄にメールアドレスを入力下さい。

◇メール会員登録までの流れ

  1. メールアドレスを入力
  2. 入力したメールアドレスに自動生成されたパスワードが届けられる

後は、自動生成されたパスワードと登録したメールアドレスでログインすると毎週月曜からの一週間あたり2つの記事の全文閲覧が可能になります。

質問検索
BioToday 非会員の方へ

質問を投稿して頂くには、メール会員登録が必要です。

会員登録がお済みの方へ

質問を投稿して頂くには、ログインが必要です。
下記のリンクからログインしてください。

My Book

バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。