Applied社のガラクトース血症薬のPh3失敗〜しかし承認申請を目指す
 ・ Ph3試験の名称の誤解を訂正しました(AT-007→ACTION-Galactosemia Kids)
Aldeyra社の嫌な予感通り米国FDAがドライアイ薬reproxalapを承認せず
 ・ 誤記を訂正しました(来月注→来月中)
Gamida Cell社の血液癌治療臍帯血製品Omidubicelを米国FDAが承認
 ・ 抜けていた製品名Omisirgeを追記しました。

体を不自由にする強皮症Disabling pansclerotic morpheaの症状がruxolitinibで解消

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2023-06-01 | コメント

治り難い傷、拘縮・筋骨格萎縮・関節強直へと至る線維症、血球減少症、低ガンマグロブリン血症、扁平上皮癌を引き起こして体を不自由にする強皮症(Disabling pansclerotic morphea、DPM)の患者はSTAT4を働きすぎにする変異を有しており、JAKとSTATの信号伝達を断つJAK阻害剤ruxolitinib(ルクソリチニブ)で患者の症状が改善しました。

ruxolitinibは害を及ぼすことなくDPM患者の炎症指標や症状を解消しました。同剤が投与された2人のうち1人の発疹や口の潰瘍が概ね解消しました。また、もう1人への同剤投与で肺高血圧症が改善し、好中球減少症が解消し、炎症指標が正常化し、貧血が和らぎ、血小板減少が落ち着きました。

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