アステラス製薬の遺伝子治療の死亡男児4人に胆汁鬱滞と一致する投与前所見あり
Free!アステラス製薬の遺伝子治療
XLMTMの自然経過での肝胆汁性疾患の位置づけ(role)やアデノ随伴ウイルス(AAV)を介したXLMTMの遺伝子治療と肝胆汁性疾患の間にあるかもしれない相互作用(potential interaction)をより理解する必要があると著者は言っています。
そのような検討はすでに始まっており、4人が重度胆汁うっ滞性肝疾患を発現して死亡したことからXLMTM患者の胆汁鬱滞傾向や
- Astellas Announces Data from ASPIRO Study in X-linked Myotubular Myopathy Published in The Lancet Neurology / PRNewswire
- Analysis sheds light on patient deaths in Astellas gene therapy trial / FirstWord
- resamirigene bilparvovec(AT132) X連鎖性ミオチュブラーミオパチー患者を対象としたASPIRO試験の結果をLancet Neurology誌で発表 / アステラス製薬
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