ニーマンピック病C型の病状把握に輸送体蛋白質18KDa(TSPO)が役立ちそう
Free!ニーマンピック病C型(NPC)は後期エンドソーム/リソソームでの脂肪蓄積を引き起こして神経を損なわせるNPC1遺伝子変異によってもっぱら生じます。
NPCの神経損失に先立って骨髄起源のマイクログリアが活性化します。
新たな研究で骨髄系細胞のNPC1を省いたマウスはマイクログリア活性亢進を呈し、NPCの病変の多くを生じることが示されました。
マイクログリア過活動は輸送体蛋白質18KDa(translocator protein 18 kDa、TSPO)の上昇で把握可能であり、米国FDAに最近承認されたIntraBio社のNPC薬・
TSPOは臨床試験でのNPC病状把握に役立ちそうです。
- New insights into NPC: A form of childhood dementia / Eurekalert
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