Maze社のSLC6A19阻害薬がPh1試験及第してPKUやCKD相手のPh2試験に進む
Free!ナトリウム依存性中性アミノ酸輸送体(SLC6A19)を阻害するMaze Therapeutics社の経口薬
PKUとCKDのそれぞれを相手するPh2試験がどちらも来年中に始まります。
SLC6A19が携わるフェニルアラニン(Phe)の腸での取り込みや腎臓での再吸収はフェニルアラニン水酸化酵素(PAH)活性を欠くPKU患者の血漿Phe上昇に寄与しています。
また、CKD患者の腎臓近位尿細管での過剰な負荷にSLC6A19を介したPhe再吸収が寄与しうるようです。
ゆえにSLC6A19の阻害はアミノ酸や毒素の負荷を下げて疾患進行を抑制する効果が期待できます。
- Maze Therapeutics Announces Positive First-in-Human Results from Phase 1 Trial of MZE782, Establishing Proof of Mechanism for a Potent, Oral SLC6A19 Inhibitor with Potential to Treat Phenylketonuria (PKU) and Chronic Kidney Disease (CKD) / GLOBE NEWSWIRE
- Maze soars as early data back small molecule's potential in PKU, CKD / FirstWord
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