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Maze社のSLC6A19阻害薬がPh1試験及第してPKUやCKD相手のPh2試験に進む

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2025-09-13 | コメント

ナトリウム依存性中性アミノ酸輸送体(SLC6A19)を阻害するMaze Therapeutics社の経口薬MZE782のPh1試験で期待通りの中性アミノ酸(フェニルアラニンとグルタミン)尿排出増加が認められ、フェニルケトン尿症(PKU)や慢性腎疾患(CKD)相手のPh2試験に進みます。

PKUとCKDのそれぞれを相手するPh2試験がどちらも来年中に始まります。

MZE782は小腸や腎臓近位尿細管で発現するSLC6A19を阻害します。

SLC6A19が携わるフェニルアラニン(Phe)の腸での取り込みや腎臓での再吸収はフェニルアラニン水酸化酵素(PAH)活性を欠くPKU患者の血漿Phe上昇に寄与しています。

また、CKD患者の腎臓近位尿細管での過剰な負荷にSLC6A19を介したPhe再吸収が寄与しうるようです。

ゆえにSLC6A19の阻害はアミノ酸や毒素の負荷を下げて疾患進行を抑制する効果が期待できます。

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