神経炎多発アミロイド症患者のTTR低下がIntellia社の遺伝子編集薬nex-zで3年持続
Free!トランスサイレチン(TTR)遺伝子を永久に不活性化するIntellia Therapeutics社の体内仕立て(in vivo)遺伝子編集薬
36人に
2年時点で33人中殆どの29人(81%)と27人(75%)がそれぞれもとと変わらない病期と体の不自由さのままでした。残念ながら病期と体の不自由さが悪化していた患者はどちらも2人いました。一方、幸いにも2人と5人がそれぞれ改善していました。
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
- CRISPR Gene Editing With Nexiguran Ziclumeran in Hereditary ATTR With Polyneuropathy: Phase 1 24-Month Report / Intellia Therapeutics
- Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy / GLOBE NEWSWIRE
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