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伊のRecordati社がModerna社のプロピオン酸血症薬mRNA-3927の販売権利取得

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2026-01-31 | コメント

イタリアのRecordati社がModerna社のプロピオン酸血症(PA)薬mRNA-3927の販売権利を手にします。

Moderna社が引き続き開発を指揮し、承認後の販売をRecordati社が手掛けます。

2024年4月に発表されたPh1/2試験途中結果mRNA-3927の有望な結果が得られています。今年中に承認申請の拠り所となる試験成績が得られる見込みです。

PAは酵素プロピオニルCoAカルボキシラーゼ(PCC)サブユニットのα(PCCA)かβ(PCCB)の異常でPCCが欠乏して有毒代謝物が蓄積することで生じます。mRNA-3927はそれら2つのサブユニットを作る2つのmRNAを成分とする静注薬です。機能するPCC酵素機能をPA患者の体内で回復させることを目指します。

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