BridgeBio社の肢帯型筋ジストロフィー薬の承認申請を米国が優先審査扱いで受理
- 2026-05-29 - 筋細胞の安定化に携わる蛋白質αDGの糖鎖付加(グリコシル化)を邪魔する変異を来したFKRP(partially functional FKRP)遺伝子のせいで生じる肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型(LGMD2I/R9)を治療するBridgeBio Pharma社の経口薬
BBP-418の承認申請を米国FDAが受理しました。 (3 段落, 305 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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