NovartisがGRPR標的放射性薬[177Lu]Lu-NeoBの臨床試験一切を中止
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骨髄腫の先制治療後の2年を超えるlenalidomide引き継ぎ投与の生存改善示せず
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Ph3試験段階の咳止め薬camlipixantを擁するBELLUS社をGSKが20億ドルで買う
 ・ カンリピクサント→カムリピキサントに訂正しました。

Agios社の次世代の経口PK活性化薬tebapivatが鎌状赤血球症Ph2試験も不出来

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2026-07-22 | コメント

この5月に骨髄異形成症候群(MDS)相手のPh2b試験で倒れたAgios Pharmaceuticals社の次世代の経口ピルビン酸キナーゼ(PK)活性化薬tebapivat(テバピバット)が今度は鎌状赤血球症(SCD)相手のPh2試験で目ぼしい成績を上げられず、その用途の開発が中止されます。

一方、Agios社のPK活性化薬の先駆けmitapivat(ミタピバット)はSCD用途が米国FDAに承認申請され、今月7日までに優先審査扱いで受理されています。審査結果は11月1日までに判明します。

承認申請されたとはいえmitapivatはSCD相手のPh3試験で目当ての激痛(pain crisis)抑制効果が示せていません

mitapivatはピルビン酸キナーゼ(PK)欠損症やβサラセミアへの使用が先立って承認済みです。

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