Novo社のIL-6阻害薬ziltivekimabの心血管一大事を減らす効果がPh3試験で示せず
 ・ つけ忘れていた関連ニュースのタイトルを追記しました。
長持ちな低分子干渉RNA薬1回きり皮下注射でLp(a) 48週時点濃度が95%以上低下
 ・ 関連ニュースを追加しました。また最後の段落を追記しました。
NovartisのLp(a)生成阻害薬pelacarsenのPh3試験で心血管一大事抑制効果見られず
 ・ 関連ニュースを追加しました。

Agios社の次世代の経口PK活性化薬tebapivatが鎌状赤血球症Ph2試験も不出来

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2026-07-22 | コメント

この5月に骨髄異形成症候群(MDS)相手のPh2b試験で倒れたAgios Pharmaceuticals社の次世代の経口ピルビン酸キナーゼ(PK)活性化薬tebapivat(テバピバット)が今度は鎌状赤血球症(SCD)相手のPh2試験で目ぼしい成績を上げられず、その用途の開発が中止されます。

一方、Agios社のPK活性化薬の先駆けmitapivat(ミタピバット)はSCD用途が米国FDAに承認申請され、今月7日までに優先審査扱いで受理されています。審査結果は11月1日までに判明します。

承認申請されたとはいえmitapivatはSCD相手のPh3試験で目当ての激痛(pain crisis)抑制効果が示せていません

mitapivatはピルビン酸キナーゼ(PK)欠損症やβサラセミアへの使用が先立って承認済みです。

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