肢帯筋ジストロフィーR2のスプリットインテイン利用遺伝子治療がマウスで有効
- 2026-10-10 - 筋細胞膜修復に不可欠な蛋白質のディスフェリン(ジスフェリン)発現を妨げるDYSF遺伝子変異で生じる肢帯型筋ジストロフィーR2型(LGMDR2)のスプリット インテイン(split intein)利用遺伝子治療の効果がマウスでの検討で示されました。 (4 段落, 406 文字)
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