Genmab/AbbVieのEpkinlyを濾胞性リンパ腫の治療2番手から使うことを米国承認
 ・ 誤記を訂正しました(先立つ治療が1回の、、、→先立つ治療が1回以上の、、、)
Dr. Reddy’sがImmutep社のPh3試験段階の抗癌剤の販売権利を取得
 ・ 薬剤名の間違いを訂正しました(efgartigimod alfa→Eftilagimod Alfa)。大変申し訳ありません。
Novartisの抗BAFF抗体ianalumabで血小板減少性紫斑病患者が1年超無事生存
 ・ 誤記を訂正しました(eltoprazine→eltrombopag)。

ファブリー病治療薬ReplagalのUS承認に遅れ

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2002-10-04 | コメント

2002年10月2日、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社をおくバイオベンチャー・Transkaryotic Therapies社(TKTX)は、ファービー病の治療薬・ReplagalのUSでの販売承認取得は当初の予定より約半年遅れて2003年の前半になるだろうと発表しました(2002年10月2日プレスリリース)。この発表を受けてTranskaryotic社の株価は35ドル付近から20ドル以上下げて一気に13ドル付近まで落ち込んでしまいました。

FDAは当初2002年9月27日にReplagalの承認審査をする予定でしたが、Replagalのデータに説明不足な点があるとして審査をキャンセルしました。延期して審査が開催されるかどうも未定です。

ファブリー病は脂質代謝異常が原因でおきる希少遺伝子疾患です。ファービー病ではalpha-galactosidase Aという酵素が不足しており、この結果有毒なglobotriaosylceramide (Gb3)という物質が体内に蓄積し、体中の組織がダメージを受けます。Replagalはヒト組換alpha-galactosidase Aです。

Replagalは既にヨーロッパでは販売承認されています。したがってアメリカでもゆくゆくは発売されると思われますが、20ドルの下げというのは過剰反応のような気がします。

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