三つ子の騒音百まで
 ・ 参考文献にPERSPECTIVEを追加しました。
大うつ病患者へのNeurocrine社のAMPA受容体増強薬のPh2試験で有意効果あり
 ・ タイトルの誤記を訂正しました(Ph1試験→Ph2試験)。
先立つ治療を少なくとも1回経ている骨髄腫へのJ&JのCarvykti使用を欧州も承認
 ・ BMSのBCMA標的CAR-T・Abecmaの欧州での承認について短く追記しました。

遅発性脊髄性筋萎縮症小児の運動機能がSPINRAZAで有意改善/Ph3試験最終結果

  • 2017-04-25 - 発症が生後6か月以降(遅発性)で歩行不能の2-12歳の脊髄性筋萎縮症(SMA)小児126人が参加した第3相試験(CHERISH)最終解析の結果、去年11月発表の結果と同様に、SMN蛋白質生成促進アンチセンス薬Spinraza(nusinersen)で運動機能が有意に改善したとBiogenが報告しました。 (3 段落, 392 文字)
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バイオを応用して開発中の新薬を紹介した本です。2001年10月に出版したものです。Amgen社のEPOGEN誕生の経緯やグリベック誕生までの道のりなど、現在販売されているバイオ医薬品の歴史について知りたい方には役に立つのではないかと思います。