Ultragenyx 稀な筋疾患・GNE筋症のPh3試験失敗〜開発中止
- 2017-08-23 - シアル酸生合成経路の欠陥によって生じる神経筋疾患・GNE筋症(遺伝性封入体ミオパチー;HIBM)をシアル酸補充薬
Ace-ER(Aceneuramic Acid Prolonged Release)で治療した第3相試験の主要目標達成をUltragenyx Pharmaceutical社が逃しました。 (3 段落, 248 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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