Spark社の失明疾患遺伝子治療の長期効果は不明〜FDAスタッフ見解
- 2017-10-11 - 木曜日開催の諮問委員会に先立って公開された資料によると、
Spark Therapeutics の遺伝子治療Luxturna(voretigene neparvovec) はRPE65変異による両目の網膜ジストロフィー患者の視力を改善するが、その効果がどれだけ持つかは不明と米国FDAスタッフは言っています。 (2 段落, 209 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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