アンチセンスオリゴヌクレオチド眼注射で脊髄小脳失調症7型マウスの視力が改善
- 2018-11-05 - グルタミンが長々と連なるAtaxin-7蛋白質が上手く折り畳まれず網膜神経に淀んで失明をもたらす病気・脊髄小脳失調症7型(SCA7)を模すマウスの視力を変異Ataxin-7阻害アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)眼内投与で改善することができました。 (2 段落, 169 文字)
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