アンチセンスDNAによる変異迂回でマウスのジュベール症候群病態が解消
- 2018-11-22 - エクソンスキップ機構によりCEP290遺伝子変異を回避してほぼ完全長のCEP290蛋白質生成を導くアンチセンスオリゴヌクレオチドでジュベール症候群(Joubert syndrome)マウスの繊毛病態と腎臓病が解消しました。 (2 段落, 175 文字)
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