Sanofiの酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症薬のPh2/3試験成功〜来年承認申請
- 2020-01-31 - 脂質・スフィンゴミエリンを分解するのに必要なリソソーム酵素・酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)欠損のせいで中枢神経系(CNS)や肺・肝臓・脾臓・心臓が傷んでいく進行性の重病・酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者をSanofi(サノフィ)のASM補充薬
olipudase alfa(recombinant human acid sphingomyelinase)で治療した第2/3相試験(ASCEND;成人対象)と第2相試験(ASCEND-Peds;小児対象)が主要目標を達成しました。 (5 段落, 556 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ 開発 > 臨床試験 > 第3相/ピボタル試験
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