Sarepta社の肢帯型筋ジストロフィー遺伝子治療の1年半のデータ〜機能改善継続
- 2020-09-30 - Sarepta Therapeutics社の肢帯型筋ジストロフィー2E型(LGMD2E;βサルコグリカン欠損症)遺伝子治療
SRP-9003低用量投与3人の18か月の観察でNSAD点数、階段昇り、歩行等の身のこなしの改善が認められています。 (4 段落, 407 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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