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Orchard社のスタメン落ち免疫不全遺伝子治療の有望なPh1/2試験結果論文報告

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2021-05-12 | コメント

Orchard Therapeutics社の重症原発性免疫不全症ADA-SCID遺伝子治療OTL-101の有望なPh1/2試験結果が論文報告されました。

ADA(アデノシン デアミナーゼ)遺伝子を載せたレンチウイルスベクターを導入したCD34+造血幹細胞の投与から2年目と3年目で全員が生存しており、ほぼ全員(95%以上)が酵素補充再開や造血幹細胞投与なしで2年目と3年目を迎えることが出来ました。

有望な結果にも関わらずOrchard社はOTL-101の開発から身を引くことを1年前に明らかにしています。

2018年にGlaxoSmithKline(GSK)から手に入れたADA-SCID遺伝子治療Strimvelisの売れ行きにがっかりしてOrchard社はOTL-101の開発を後回しにしたのかもしれません。Strimvelisは維持に売り上げ以上の費用を要する見通しとなっており(costs to maintain Strimvelis are expected to significantly exceed revenues)Orchard社にとってすっかりお荷物となってしまっています。

Orchard社は稀な病気の治療に取り組むことを厭わないようですが、ADA-SCIDはそんなOrchard社でさえ患者数が少なすぎて割に合わないようです。

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