Orchard社のスタメン落ち免疫不全遺伝子治療の有望なPh1/2試験結果論文報告
Free!Orchard Therapeutics社の重症原発性免疫不全症ADA-SCID遺伝子治療
ADA(アデノシン デアミナーゼ)遺伝子を載せたレンチウイルスベクターを導入したCD34+造血幹細胞の投与から2年目と3年目で全員が生存しており、ほぼ全員(95%以上)が酵素補充再開や造血幹細胞投与なしで2年目と3年目を迎えることが出来ました。
有望な結果にも関わらずOrchard社は
2018年にGlaxoSmithKline(GSK)から手に入れたADA-SCID遺伝子治療
Orchard社は稀な病気の治療に取り組むことを厭わないようですが、ADA-SCIDはそんなOrchard社でさえ患者数が少なすぎて割に合わないようです。
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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