アミロイド症患者へのIntellia社の体内投与ゲノム編集治療で病因蛋白質が減った
- 2021-06-27 - 折り畳み不全トランスサイレチン(TTR)の蓄積を特徴とするトランスサイレチンアミロイド症(ATTRアミロイド症)による多発神経炎患者へのIntellia Therapeutics社の体内投与CRISPR-Cas9ゲノム編集治療
NTLA-2001のPh1試験パート1で目当ての効果・血清TTR減少が認められました。 (5 段落, 383 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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