Alnylam Ph3試験代理指標結果に基づく肝性ポルフィリン症薬承認申請を目指す
- 2018-09-28 - 急性肝性ポルフィリン症(AHP)患者が実感しうる効果(clinical benefit)と恐らく連動する指標・尿中アミノレブリン酸(ALA)の減少がAlnylam社のRNA干渉薬
givosiranのPh3試験(ENVISION)途中解析で認められ、今年中か来年2019年早々までの同剤の承認申請が可能かどうかを同社は米国FDAと協議します。 (2 段落, 250 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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